Γονιδιακή θεραπεία χορηγήθηκε απευθείας στον εγκέφαλο βρέφους
Η θεραπεία στοχεύει στην αποκατάσταση του γονιδίου WWOX και δίνει ελπίδες σε παιδιά που πάσχουν από το καταστροφικό σύνδρομο WOREE, μια σπάνια γενετική νόσο με σοβαρές επιληπτικές κρίσεις και υψηλή θνητότητα
Ένα βρέφος μόλις οκτώ μηνών έγινε ο πρώτος ασθενής παγκοσμίως που…