Στη χώρα μας, σύμφωνα με τις τελευταίες καταγραφές, συναντιούνται 350 με 500 σπάνια νοσήματα τα οποία επηρεάζουν πάνω από 500.000 ασθενείς. Μάλιστα εξ αυτών το 50% είναι παιδιά, με τους επιστήμονες ανά τον κόσμο να αναζητούν θεραπείες (ορφανά φάρμακα) που απευθύνονται σε λίγους, πλην όμως εξίσου σημαντικούς ασθενείς. Εν τούτοις, αλλαγές που δρομολογεί το υπουργείο Υγείας στο πεδίο της πολιτικής του φαρμάκου έχει σηκώσει κύμα ανησυχίας στα άτομα με σπάνιες παθήσεις και στις οικογένειές τους, φοβούμενοι πως θα προκύψουν περαιτέρω εμπόδια στην πρόσβασ τους στη θεραπεία.
