Η αμυλοείδωση σχετιζόμενη με τρανσθυρετίνη (ATTR) είναι μια σοβαρή νόσος που προκαλείται από την εναπόθεση παθολογικών αμυλοειδικών ινών στο μυοκάρδιο και σε άλλα όργανα, οδηγώντας σε δυσλειτουργία τους και την πρόκληση καρδιακής ανεπάρκειας. Πέραν των κλασικών την τελευταία δεκαετία έχει καταγραφεί μια επανάσταση στις διαθέσιμες μοριακές θεραπείες για την ATTR. Οι σταθεροποιητές της τρανσθυρετίνης (TTR) αποτελούν την πρώτη γραμμή θεραπείας έναντι της ATTR. Τα φάρμακα αυτά δεσμεύουν την τρανσθυρετίνη, αποτρέποντας τη διάσπαση και τη δημιουργία αμυλοειδικών ινών. Ο πρώτος σταθεροποιητής που είναι εγκεκριμένος σήμερα για τη θεραπεία της καρδιακής αμυλοείδωσης από ATTR είναι το tafamidis με καλά αποτελέσματα όσον αφορά τη μείωση της θνησιμότητας και των νοσηλειών και τη διατήρηση της λειτουργικής ικανότητας των ασθενών.
