Η Βρετανία έγινε την Πέμπτη η πρώτη χώρα του κόσμου που εγκρίνει γονιδιακή θεραπεία για τη μεσογειακή και τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, μια προσέγγιση που υπόσχεται πλήρη ίαση για ασθενείς 12 ετών και άνω.
Η γονιδιακή θεραπεία Casgeny της αμερικανικής Vertex Pharmaceuticals είναι επίσης η πρώτη θεραπεία που βασίζεται στο CRISPR, ένα εργαλείο για επεμβάσεις ακριβείας στο DNA, του οποίου η ανακάλυψη τιμήθηκε με το Νόμπελ Χημείας του 2020.
Οι ασθενείς παράγουν την εμβρυϊκή μορφή της αμοσφαιρίνης στη θέση της ενήλικης
Η δρεπανοκυτταρική και η μεσογειακή αναιμία,
