Με μόλις το 5% των σπανίων παθήσεων να διαθέτουν εγκεκριμένες θεραπείες και το 70% να εκδηλώνονται ήδη από την παιδική ηλικία –συχνά με σοβαρή, εξελισσόμενη ή απειλητική για τη ζωή πορεία–, το πρόβλημα καθίσταται επιτακτικά επείγον.
Το 35% των παιδιών με σπάνια νόσο χάνουν τη ζωή τους πριν από τα πέμπτα τους γενέθλια, γεγονός που καθιστά τα σπάνια νοσήματα τη μεγαλύτερη ακάλυπτη ιατρική ανάγκη στην Ευρώπη.
«Η σπανιότητα δεν μπορεί…
